太阳城现金直营网当医学遇上AI:从基因源头为神经退行疾病寻找特效药

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当医学遇上AI:从基因源头为神经退行疾病寻找特效药

当医学遇上AI:从基因源头为神经退行疾病寻找特效药

2021年5月12日 14:35:52 科技行者
“传统的试验方法只能涵盖5%的患者,而我们找到的基因也许能够帮助高达90%的患者?!?

来源:科技行者 2021年5月12日 14:35:52

关键字:人工智能 医药

当医学遇上AI:从基因源头为神经退行疾病寻找特效药

▲  Alice Zhang, Verge Genomics公司创始人

Verge Genomics公司正采用一种全新方法,以加快各类毁灭性神经退行疾病的药物开发进程,包括帕金森氏症、阿尔茨海默氏症与筋萎缩性侧索硬化症等等。相较于同行们投入大量时间进行动物测试的研究方向,这家总部位于旧金山的企业,决定直接向病症源头进发。

Verge Genomics公司CEO Alice Zhang提到:“要在人类身上取得成功,就必须从人类自身入手。”通过将人工智能与人类基因组学相结合,Verge Genomics探索出一条与众不同的研究道路。传统的动物试验确实能够成功预测某些药物的功效,但在治疗神经退行性疾病时,动物的脑部结构完全无法与复杂的人脑相比较。为了能在药物发现过程中始终以人类为中心,Verge Genomics公司建立起全球最大的脑组织序列数据库之一,其中包含来自1000多个大脑的组织样本。

据了解,Verge Genomics公司成立于2015年,已经获得5400万美元资金,并顺利登上《福布斯》发布的2021年AI五十强榜单。AI技术与药物发现相结合所带来的全新市场空间,预计到2027年将带来21亿美元的市场总值。

根据这一基本思路,该公司提取了因神经退行性疾病死亡的患者的DNA,并使用机器学习算法以解析可作为新药靶标的重要基因片段。

Zhang解释道,大多数生物科技公司都在尝试寻找与特定疾病相关的单一基因,希望通过针对性控制找到能够缓解症状的潜在治疗方法。相比之下,Verge Genomics努力寻找“主控开关”——能够控制一组重要基因的关键基因。她还补充道,“传统的试验方法只能涵盖5%的患者,而我们找到的基因也许能够帮助高达90%的患者。”在找到目标基因之后,该公司的内部团队就会设计出与之交互的药物。

这种开创性的探索让Zhang成功跻身《福布斯》30岁以下三十位杰出贡献者之列。Verge Genomics公司设计出的筋萎缩性侧索硬化症(ALS)候选药物,也在实验室环境下在患者的脑细胞中表现出喜人的治疗效果。她提到,“这种新药能够切实减缓患者神经元的死亡速度,在某些情况下甚至能够将其恢复到与健康人相同的水平”。这款药物预计于明年进入人体临床试验。

作为中国移民后裔,出生于弗吉尼亚州的Zhang在成长期间一直受到良好教育。她曾与某非政府组织合作治疗艾滋病患者,这段经历给他带来了深远的影响。Zhang回忆道:“那是我第一次看到人们面对死亡的状态,也体会到医疗保健资源的缺失会对人类生活造成怎样的影响。”

在加州大学洛杉矶分校(UCLA)攻读硕士时,Zhang初步形成了使用AI技术寻找关键基因、用以治疗神经退行性疾病的想法。在一项实验中,她使用基因组学数据预测了神经损伤的药物靶标。她给患病老鼠注射了候选药物,而且成功起效。“这也是我们平台上诞生的首批药物之一。”

AI已经成为生物科技领域的热门元素?!陡2妓埂稟I五十强榜单中的其他几家企业,也都在以创新方式运用这项新技术。例如,总部位下载加利福尼亚州伯灵格姆的Genesis Therapeutics就在使用AI算法探索潜在分子化学组合,借此寻找新药配方。上榜的另一家初创企业是总部位于加利福尼亚州旧金山的Atomwise公司,他们扫描几十亿种潜在药物配方,为不同配方与各类蛋白质间的相互作用进行建模,由此预测哪种药物更安全、更有效。

投资者表示,Verge收集的人脑专有基因组数据与行业中的其他企业有着显著区别。领投Verge公司A轮融资的Threshold Ventures创始人Emily Melton表示,“在神经科学领域,很难找到像Verge这样的专有数据集。神经退行性疾病是个巨大的问题,而且只会变得越来越严重。未来,这将成为我们需要解决的重要难题之一。”

Zhang坦言,从书虫少年成长为“非传统”CEO与联合创始人的道路并不轻松。“至少目前,生物科技领域的初创生态系统还是更适合那些比较老派、经验丰富的CEO,大部分投资也更认可这样的管理结构。”年长男性已经成为生物科技行业的主流。

但她顽强的性格与独特的研究思路给Melton留下了深刻印象,她也因此决定投资Verge。“Alice真的给我留下了深刻的印象。她头脑机敏、有一股疯狂的内驱力,也保持着良好的成长心态。”

随着公司第一款药物即将进入临床阶段,Zhang开始梦想将Verge Genomics的业务扩大到神经科学范畴之外。她提到,“终有一天,我们会扩展到那些挑战极大、而且暂无适用疗法的领域。”